Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
dna helix gronnbla

Oppløftende resultater fra fase 3-studier på nye årsaksbehandlinger


medikamentnytt, presisjonsmedisiner for cf, behandling
27.11.2018
Sharon Gibsztein

CF-pasienter med en F508del-mutasjon og en minimalfunksjon-mutasjon har fått en økning i lungekapasitet på 14 prosent med trippekombinasjonen Vertex har testet i denne studien. Også svært oppløftende resultater for pasienter som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen.

 

Vertex har nettopp offentliggjort resultatene av trippelkombinasjon med de to eksisterende virkestoffene ivacaftor og tezacaftor og det nye virkestoffet VX-659, melder cff.org

 

Resultater for de med F508del-mutasjon og minimalfunksjon-mutasjon

I studien er denne trippelkombinasjonen testet på mennesker med cystisk fibrose som er 12 år eller eldre, og som har en kopi av F508del-mutasjonen og en såkalt minimalfunksjon-mutasjon, denne mutasjonskombinasjonen kalles gjerne F508del/Min*.

Studieresultatene viser at de som fikk trippelkombinasjonen, fikk en økning i lungefunksjon på 14 prosent, sammenlignet med de som fikk narremedisin.

Produsenten tror denne virkestoffkombinasjonen vil kunne fungere godt på alle som har en kopi av F508del-mutasjonen, uavhengig av hvilken nummer-to mutasjon man har.

*Hva er minimalfunksjon-mutasjon? Minimal funksjon-mutasjon omfatter mutasjoner som også kalles stop-mutasjon, x-mutasjon eller non-sense mutasjon. Ved denne type mutasjoner er CFTR-proteinet ikke funksjonelt. CF-sykdom med disse mutasjonene er alvorlig.  

 

De med dobbel kopi av F508del-mutasjon

I denne studien testet de de to eksisterende virkestoffene ivacaftor og tezacaftor (virkestoffene i Symdeko, Symkevi i Europa) sammen med VX-659 på mennesker med cystisk fibrose som er 12 år eller eldre og som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. I sammenligningsgruppen brukte de kun Symdeko uten VX-659.

De som fikk ivacaftor og tezacaftor sammen med VX-659, fikk en økning i lungekapasitet på 10 prosent.

 

Hva skjer nå? Plukke den beste!

Vertex holder også på å teste ut annen trippelkombinasjon, her tester de det nye virkestoffet VX-445. Resultatene fra disse studiene er ventet tidlig i 2019.

Når Vertex i løpet av 2019 har de endelige resultatene fra både VX-659 og VX-445-studiene, skal de bestemme hvilke av disse to nye virkestoffene de skal søke inn som en ny potensiell medisin.

 

Tidsrammer

Basert på amerikanske medier og informasjon fra facebookgrupper, har vi tidligere skrevet at trippelkombinasjons årsaksbehandling vil kunne være klar for amerikanske pasienter i slutten av 2019. Vi spekulerer dermed i at behandlingen vil kunne nå norske pasienter i slutten av 2020. Dette er altså løselige estimater, og forutsetter blant annet at det ikke oppstår uventede problemer.

 

Nærmer oss årsaksbehandling til 90 prosent av CF-populasjonen

Produsenten mener at hvis de får godkjent en av disse trippelkombinasjonene, vil man ha mutasjonstilpasset årsaksbehandling til 90 prosent av CF-populasjonen.

 

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen