Logo - Norsk forening for cystisk fibrose
drug bottle 1674888 640

Symkevi: Ny årsaksbehandling nærmer seg godkjenning i Europa


presisjonsmedisiner for cf, medikamentnytt, behandling
28.08.2018
Sharon Gibsztein

Symdeko, med navn SYMKEVI for det europeiske markedet, er et steg nærmere godkjenning i Europa. Symkevi er årsakbehandling for cystisk fibrose-pasienter som har F508del-mutasjonen og eventuelt visse typer «residual function»-mutasjoner.

 

Hva er Symkevi og hvem kan bruke den?

SYMKEVI består av tezacaftor/ivacaftor, og er laget for behandling av mennesker med CF som er 12 år eller eldre og som har enten to kopier av F508del-mutasjonen, eller som har en F508del-mutasjon og en av følgende "residual function"-mutasjoner: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, og 3849+10kbC→T.

 

Hvorfor er CHMP viktig?

CHMP er en komité underlagt European Medcines Agency, og vurderer vitenskapelig dokumentasjon og informasjon om nye legemidler. Disse vuderingene munner ut i en innstilling som brukes som beslutningsgrunnlag når europeiske myndigheter skal fatte en endelig beslutning om en medisin skal få godkjenning eller ikke. I slutten av juli fattet de en positiv innstilling for Symkevi. Positiv innstilling fra CHMP fører så godt som alltid til en endelig godkjenning fra EMA. EMAs godkjenning kan ventes en gang i oktober om vi har forstått prosessene riktig.

 

Hva må til for at Symkevi kan brukes i Norge?

Siden Symkevi ikke har vært godkjent i Norge før, må legemiddelet gjennom flere vurderinger og beslutningsprosesser før det kan bli aktuelt for norske pasienter.

Etter en eventuell europeisk EMA-godkjenning, må Statens legemiddelverk gjennomføre en vurdering av legemiddelet samt eventuell prisforhandling. Først da kan legemidlet finansieres av det offentlige og pasienten etter hvert få pillen i hånden. Dette vil ventelig ta noe tid. I februar i år ble det antydet at en norsk vurdering og saksbehandling muligens kunne være på plass ett år senere, altså i løpet av første kvartal 2019. Per nå er det vanskelig å fastslå nærmere når alle saksbehandlingsprosesser er ferdige og pasienter kan få medisinen i hånden. NFCF følger utviklingen i saken. 

Vi krysser fingre for en positiv og smertefri prosess slik at nye medisiner kan komme norske CF-pasienter til nytte så raskt og effektivt som mulig.

 

Les mer:

 


Norsk senter for cystisk fibrose Organdonasjon cfnorge.no er utviklet med støtte fra ExtraStiftelsen Mylan

Tilbake til toppen