En norsk pasient forteller om å ha vært i Gøteborg for å levere celler til Hit-CF, et spesialprosjektet for årsakskorrigerende medisiner for sjeldne CF-mutasjoner. Bilder: privat.
I høst ble den første internasjonale konferansen om voksne med cystisk fibrose arrangert i Milano. CF-voksenlege Pål Finstad fra CF-senteret gir oss sin rapport. Illustrasjoner: Pål Finstad, foto CFNorge. Jessica Maetz og Kristina Radwan: foto RFCF/privat, brukt med tillatelse.
Med finansieringen fra CFF kan Eloxx Pharmaceuticals sette i gang fase-2 studier på en mulig årsaksbehandling for CF-pasienter som har non-sense mutasjoner, også kjent som stopp-mutasjoner.
Hvordan går det med godkjenningsprosessene for Symkevi? Vi har vært i kontakt med legemiddelverket og produsenten. Symkevi er en CFTR-modulator, og den tredje markedsførte årsaksbehandlingen for cystisk fibrose. Også siste nytt fra FDA om Symkevi for barn.
Utprøvende nødbehandling med bakteriofager reddet en livstruende syk 26 år gammel kvinne med CF og multiresistent pseudomonasinfeksjon. Den åtte uker lange bakteriofagbehandlingen ble kombinert med tre pseudomonas-antibiotika, og beskrives nøye i en vitenskapelig artikkel av forskere ved University of California i San Diego, USA.
Infeksjoner med såkalte NTM; non-tuberkuløse mykobakterier, er et økende problem blant mennesker med CF. Nå forskes det for å få frem flere og bedre medisiner for denne typen kompliserte infeksjoner.
Gea opplevde at helsevesenet ikke tok henne på alvor når den lille datteren var alvorlig syk over mange år. Som sykepleier har Gea nå skrevet en artikkel om sine erfaringer med PCD og Kartagener-diagnosen i fagbladet Sykepleien.
Under tittelen Nye behandlinger på Opplæringsdagen snakket CF-senterets leder om nye medisiner undervegs, CFTR-modulatorer i bruk i Norge, diagnostisering, ny teknologi og overlevelse, mutasjonstype, sykdomsgrad, sjeldenhet og hvordan finne riktig medisin. Les vår oppsummering av Storrøstens innlegg.
Et allerede godkjent legemiddel som vanligvis brukes til å behandle soppinfeksjoner, kan også gjøre jobben med en proteinkanal som mangler i lungene hos personer med cystisk fibrose. Det godkjente legemiddelet kan muligens fungere som en protese på molekylær skala, viser en ny forskningsartikkel i det anerkjente tidsskriftet Nature.
En vanlig komplikasjon etter transplantasjon er det vi gjerne kaller kronisk avstøtning, Chronic Lung Allograft Dysfunction (CLAD). Dette er en tilstand man foreløpig vet lite om, og CFF skal nå støtte nye forskningsprosjekter som forhåpentligvis vil finne ut mer om denne tilstanden.